सिस्टैडेन क्या है?
सिस्टैडेन एक मौखिक पाउडर है जिसमें सक्रिय पदार्थ बीटािन निर्जल होता है।
सिस्टैडेन किसके लिए प्रयोग किया जाता है?
Cystadane का उपयोग होमोसिस्टिनुरिया के उपचार में किया जाता है, अन्य उपचारों के पूरक के रूप में, जैसे कि विटामिन B6 (पाइरिडोक्सिन), विटामिन B12 (कोबालिन), फोलेट और एक विशिष्ट आहार।
होमोसिस्टिनुरिया एक वंशानुगत (आनुवांशिक) बीमारी है जिसमें शरीर अमीनो एसिड मेथियोनीन को पूरी तरह से चयापचय करने में असमर्थ होता है। मेथियोनीन स्वाभाविक रूप से आहार प्रोटीन में मौजूद होता है और आमतौर पर होमोसिस्टीन में बदल जाता है, फिर सिस्टीन में। होमोसिस्टिनुरिया से प्रभावित रोगी वे होमोसिस्टीन को बदलने में असमर्थ हैं सिस्टीन में; नतीजतन, होमोसिस्टीन रक्त और मूत्र में जमा हो जाता है। होमोसिस्टीनुरिया के विशिष्ट लक्षणों में शामिल हैं: घनास्त्रता (रक्त वाहिकाओं में रक्त के थक्कों का निर्माण), हड्डी की नाजुकता, कंकाल संबंधी असामान्यताएं, एक्टोपिया लेंटिस (एक असामान्यता जिसमें लेंस अपनी सामान्य स्थिति से विस्थापित हो जाता है) और मानसिक मंदता। यह एक गंभीर बीमारी है। एक उच्च मृत्यु दर। Cystadane का उपयोग सभी तीन ज्ञात प्रकार के होमोसिस्टिनुरिया वाले रोगियों में किया जाता है, जो मेथियोनीन के चयापचय के लिए आवश्यक पदार्थों में कमी के कारण होता है ("सिस्टैथियोनिन बीटा-सिंथेज़" [CBS] या "5.10 - मेथिलनेटेट्राहाइड्रॉफ़ोलेट रिडक्टेस" [MTHFR ]) या "कोबालिन कॉफ़ेक्टर के चयापचय" (cbl) में दोषों से।
क्योंकि होमोसिस्टीनुरिया के रोगियों की संख्या कम है, इस बीमारी को दुर्लभ माना जाता है, और 9 जुलाई 2001 को सिस्टैडेन को 'अनाथ दवा' (दुर्लभ रोगों में इस्तेमाल की जाने वाली दवा) नामित किया गया था।
दवा केवल एक डॉक्टर के पर्चे के साथ प्राप्त की जा सकती है।
सिस्टैडेन का प्रयोग किस तरह किया जाता है?
होमोसिस्टीनुरिया के रोगियों के उपचार में अनुभवी चिकित्सक द्वारा सिस्टैडेन के साथ उपचार की निगरानी की जानी चाहिए।
10 वर्ष से अधिक आयु के रोगियों के लिए अनुशंसित सिस्टैडेन की मानक खुराक प्रति दिन 6 ग्राम है, जिसे दो समान खुराक में विभाजित किया गया है। 10 वर्ष से कम उम्र के बच्चों को प्रति दिन 100 मिलीग्राम प्रति किलोग्राम शरीर के वजन को दो बराबर खुराक में विभाजित करना चाहिए। बच्चों के लिए खुराक को उपचार की प्रतिक्रिया के अनुसार समायोजित किया जा सकता है (रक्त में होमोसिस्टीन के स्तर को मापकर निगरानी की जाती है); हालांकि, प्रतिदिन दो बार से अधिक आवृत्ति बढ़ाना या शरीर के वजन के प्रति किलोग्राम 150 मिलीग्राम से अधिक खुराक बढ़ाना सिस्टैडेन के लाभों में सुधार नहीं करता है। उपचार का उद्देश्य प्लाज्मा होमोसिस्टीन के स्तर को 15 माइक्रोन से नीचे या सामान्य मूल्य से नीचे रखना है। जितना हो सके कम। यह आमतौर पर एक महीने के भीतर हासिल किया जाता है।
3 मापने वाले चम्मच Cystadane के साथ आपूर्ति की जाती हैं, 100 मिलीग्राम, 150 मिलीग्राम और 1 ग्राम
धूल। खुराक को पानी, जूस, दूध, शिशु फार्मूला या भोजन में पूरी तरह से घोलना चाहिए और मिलाने के तुरंत बाद निगल जाना चाहिए।
सिस्टैडेन कैसे काम करता है?
चुकंदर एक प्राकृतिक पदार्थ है जिसे चुकंदर से निकाला जाता है। होमोसिस्टिनुरिया में, बीटािन "रीमेथिलेशन" नामक शरीर में एक प्रतिक्रिया को सुविधाजनक बनाकर प्लाज्मा होमोसिस्टीन के स्तर को कम करता है, जिससे होमोसिस्टीन वापस मेथियोनीन में बदल जाता है, इस प्रकार रोग के लक्षणों में सुधार होता है।
सिस्टाडेन पर कौन से अध्ययन किए गए हैं?
कंपनी ने वैज्ञानिक साहित्य से सिस्टाडेन पर डेटा प्रस्तुत किया। इनमें से २०२ रिपोर्टें थीं, जो विभिन्न उम्र के होमोसिस्टिनुरिया रोगियों में होमोसिस्टीन के स्तर पर, विभिन्न खुराक पर दिए गए सिस्टैडेन के प्रभावों का वर्णन करती हैं।140 रोगियों के लिए लक्षणों, खुराक और उपचार की अवधि और ली जाने वाली अन्य दवाओं के बारे में भी जानकारी प्रदान की गई
एक ही समय में। ज्यादातर मरीज विटामिन बी6 या बी12 या फोलेट भी ले रहे थे। इन अध्ययनों की जानकारी की तुलना एक ही बीमारी वाले अनुपचारित रोगियों में देखे गए परिणामों का वर्णन करने वाली प्रकाशित रिपोर्टों से की गई थी।
पढ़ाई के दौरान सिस्टैडेन को क्या फायदा हुआ?
Cystadane लेने वाले रोगियों ने इलाज न किए गए रोगियों की तुलना में होमोसिस्टीन के स्तर में अधिक कमी देखी, जो लगभग तीन-चौथाई रोगियों द्वारा रिपोर्ट किए गए हृदय (हृदय और रक्त वाहिका) के लक्षणों में सुधार और तंत्रिका तंत्र में सुधार के साथ जुड़ा हुआ है। Cystadane के साथ उपचार के तहत। यह दवा तीनों प्रकार के होमोसिस्टीनुरिया के रोगियों के इलाज में कारगर थी।
सिस्टैडेन से जुड़ा जोखिम क्या है?
Cystadane के साथ सबसे अधिक बार होने वाले दुष्प्रभाव (10 में से 1 से अधिक रोगियों में देखे गए) स्तर हैं
मेथियोनीन का ऊंचा प्लाज्मा स्तर। Cystadane लेने वाले रोगियों में मेथियोनीन के स्तर की निगरानी की जानी चाहिए, क्योंकि इन स्तरों में वृद्धि मस्तिष्क शोफ (मस्तिष्क की सूजन) से जुड़ी हो सकती है। सेरेब्रल एडिमा के लक्षण पेश करने वाले मरीजों जैसे कि उल्टी या दृश्य परिवर्तन के साथ सुबह के सिरदर्द को अपने डॉक्टर को सूचित करना चाहिए, क्योंकि सिस्टैडेन के साथ उपचार को रोकना पड़ सकता है। सिस्टैडेन के साथ रिपोर्ट किए गए साइड इफेक्ट्स की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें। सिस्टैडेन का उपयोग उन रोगियों में नहीं किया जाना चाहिए जो बीटाइन के प्रति हाइपरसेंसिटिव (एलर्जी) हैं।
सिस्टैडेन को क्यों मंजूरी दी गई है?
मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सीएचएमपी) ने निष्कर्ष निकाला कि, सिस्टाडेन के साथ सीमित व्यवस्थित अध्ययनों के बावजूद, दवा होमोसिस्टिनुरिया के उपचार में एक सहायक चिकित्सा के रूप में, विटामिन-आधारित उपचारों के पूरक के रूप में और संयोजन में उपयोगी है। विशिष्ट आहार समिति नोट करती है कि सिस्टैडेन अन्य उपचारों का विकल्प नहीं है।
सीएचएमपी ने फैसला किया कि सिस्टैडेन के लाभ होमोसिस्टीनुरिया के लिए एक अतिरिक्त उपचार के रूप में इसके जोखिमों से अधिक हैं, जब उत्पाद के निर्देशों के अनुसार उपयोग किया जाता है, और इसलिए सिफारिश की जाती है कि इसे एक विपणन प्राधिकरण दिया जाए।
Cystadane के सुरक्षित उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं?
Cystadane बनाने वाली कंपनी दवा लेने वाले रोगियों की एक रजिस्ट्री स्थापित करेगी
उनकी सुरक्षा की निगरानी करें। विशेष रूप से, यह सेरेब्रल एडिमा के मामलों की निगरानी करेगा, जो दवा के परीक्षण के दौरान कम संख्या में रोगियों में देखे गए हैं।
सिस्टाडेन के बारे में अन्य जानकारी:
15 फरवरी, 2007 को, यूरोपीय आयोग ने अनाथ यूरोप SARL को सिस्टाडेन के लिए एक "विपणन प्राधिकरण" प्रदान किया, जो पूरे यूरोपीय संघ में मान्य था।
एक अनाथ दवा के रूप में Cystadane के पदनाम को पंजीकृत करने के लिए यहां क्लिक करें।
सिस्टाडेन ईपीएआर के पूर्ण संस्करण के लिए यहां क्लिक करें।
इस सारांश का अंतिम अद्यतन: 01-2007।
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