अम्मोनैप्स क्या है?
अम्मोनैप्स एक दवा है जिसमें सक्रिय पदार्थ के रूप में सोडियम फेनिलब्यूटाइरेट होता है, जो उपलब्ध है
सफेद अंडाकार गोलियों (500 मिलीग्राम) या कणिकाओं (940 मिलीग्राम / जी) के रूप में।
अम्मोनैप्स किसके लिए प्रयोग किया जाता है?
अमोनैप्स का उपयोग यूरिया चक्र विकारों के रोगियों के इलाज के लिए किया जाता है। इन रोगियों में, शरीर नाइट्रोजन के अवशेषों को निकालने में असमर्थ होता है क्योंकि इसमें आमतौर पर यकृत में निहित कुछ एंजाइमों की कमी होती है। शरीर में नाइट्रोजन के अवशेष अमोनिया के रूप में मौजूद होते हैं, एक ऐसा पदार्थ जो विशेष रूप से मस्तिष्क के लिए विषैला होता है। अम्मोनैप्स को निम्नलिखित एंजाइमों में से एक या अधिक की कमी वाले रोगियों के लिए संकेत दिया गया है: कार्बामाइलफॉस्फेट सिंथेटेज़, ऑर्निथिन ट्रांसकार्बामाइलेज़ या आर्गिनोसुसीन सिंथेटेज़।
दवा उन रोगियों को दी जा सकती है जिनके विकार में निम्नलिखित विशेषताएं हैं:
• प्रारंभिक नवजात शुरुआत (उपर्युक्त एंजाइमों में से एक या अधिक की कुल कमी जो जीवन के पहले महीने में होती है);
• उन लोगों में देर से शुरू होना (जीवन के पहले महीने के बाद होने वाली आंशिक एंजाइम की कमी) जिन्हें अमोनिया के उच्च स्तर के कारण मस्तिष्क क्षति हुई है।
दवा केवल एक डॉक्टर के पर्चे के साथ प्राप्त की जा सकती है।
अम्मोनैप्स का उपयोग कैसे किया जाता है?
यूरिया चक्र विकारों वाले रोगियों की देखभाल में अनुभवी चिकित्सक द्वारा अम्मोनैप्स के साथ उपचार की निगरानी की जानी चाहिए।
नाइट्रोजन सेवन को कम करने के उद्देश्य से एक विशेष कम प्रोटीन आहार आहार के संयोजन के साथ, अम्मोनैप्स को अन्य उपचारों के लिए एक सहायक के रूप में प्रयोग किया जाता है। अम्मोनैप्स की दैनिक खुराक रोगियों के अनुसार और आहार, शरीर के वजन और शरीर के वजन के अनुसार भिन्न होती है। ऊंचाई। इसलिए सटीक दैनिक खुराक निर्धारित करने के लिए नियमित रक्त परीक्षण आवश्यक हैं। अम्मोनैप्स की दैनिक खुराक को भोजन के बीच समान रूप से विभाजित किया जाना चाहिए। गोलियां वयस्कों और बच्चों के लिए हैं, जबकि दाने शिशुओं के लिए हैं और उन रोगियों के लिए हैं जो गोलियां निगलने में सक्षम नहीं हैं। .सेवन से तुरंत पहले दानों को भोजन या पेय के साथ मिलाया जाता है, या पेट या नाक से पेट तक ट्यूब द्वारा प्रशासित होने से पहले पानी में घोल दिया जाता है।
अम्मोनैप्स एक दीर्घकालिक उपचार है, जब तक कि रोगी सफलतापूर्वक लीवर प्रत्यारोपण सर्जरी से नहीं गुजरता।
अम्मोनैप्स कैसे काम करता है?
भोजन में निहित प्रोटीन के माध्यम से नाइट्रोजन को शरीर में पेश किया जाता है, फिर अमोनिया में बदल दिया जाता है। यूरिया चक्र विकारों वाले रोगियों में, शरीर शरीर में मौजूद अमोनिया को समाप्त करने में असमर्थ होता है, जो इसके अंदर जमा हो जाता है। यह संचय विकलांगता, मस्तिष्क क्षति और मृत्यु जैसे गंभीर नतीजों का कारण बनता है। अमोनैप्स, सोडियम फेनिलब्यूटाइरेट, शरीर द्वारा रूपांतरित होता है फेनिलएसेटेट नामक पदार्थ में। फेनिलासेटेट ग्लूटामाइन, एक अमीनो एसिड जिसमें नाइट्रोजन होता है, के साथ मिलकर एक ऐसा पदार्थ बनाता है जिसे किडनी द्वारा शरीर से निकाला जा सकता है। यह नाइट्रोजन के निर्माण को कम करता है, जिससे शरीर द्वारा उत्पादित अमोनिया की मात्रा कम हो जाती है।
अमोनैप्स पर कौन से अध्ययन किए गए हैं?
यूरिया चक्र विकारों वाले 82 रोगियों में दवा का अध्ययन किया गया है, जिनका इलाज अम्मोनैप्स के साथ किया गया है और जिन्हें पहले इस विकार के लिए कोई अन्य उपचार नहीं मिला है। अम्मोनैप्स की तुलना किसी अन्य उपचार से नहीं की गई है। प्रभावशीलता का मुख्य उपाय उत्तरजीविता था, हालांकि अध्ययन ने हाइपरमोनमिया (रक्त में अमोनिया के बहुत उच्च स्तर द्वारा चिह्नित अंतराल), संज्ञानात्मक विकास (यानी सोचने, सीखने और याद रखने की क्षमता का विकास), अमोनिया की वृद्धि और स्तर के एपिसोड की संख्या को भी ध्यान में रखा। रक्त में ग्लूटामाइन।
पढ़ाई के दौरान अम्मोनैप्स को क्या फायदा हुआ?
अम्मोनैप्स के साथ इलाज किए गए नवजात शिशुओं में कुल जीवित रहने की दर लगभग 80% थी। इसके विपरीत, अनुपचारित नवजात शिशु आमतौर पर जीवन के पहले वर्ष के भीतर मर जाते हैं। उच्च था प्रारंभिक निदान और तत्काल उपचार विकलांगता के जोखिम को कम करने के लिए महत्वपूर्ण हैं।
अम्मोनैप्स से जुड़ा जोखिम क्या है?
अम्मोनैप्स के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव (10 में से 1 से अधिक रोगियों में देखा गया) एमेनोरिया (कोई मासिक धर्म नहीं) या अनियमित मासिक धर्म चक्र हैं, हालांकि यह केवल प्रसव उम्र की महिला रोगियों को प्रभावित करता है। अन्य आम दुष्प्रभावों में बिगड़ा हुआ गुर्दा समारोह और रक्त कोशिकाओं (लाल रक्त कोशिकाओं, सफेद रक्त कोशिकाओं और प्लेटलेट्स) की असामान्य संख्या शामिल है। अम्मोनैप्स के साथ रिपोर्ट किए गए दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।
अमोनैप्स का उपयोग उन लोगों में नहीं किया जाना चाहिए जो सोडियम फेनिलब्यूटाइरेट या किसी अन्य सामग्री के प्रति हाइपरसेंसिटिव (एलर्जी) हो सकते हैं। दवा को गर्भावस्था या स्तनपान के दौरान प्रशासित नहीं किया जाना चाहिए।
अम्मोनैप्स को क्यों मंजूरी दी गई है?
मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सीएचएमपी) ने नोट किया कि यूरिया चक्र विकार एक गंभीर बीमारी है जिसके लिए कुछ उपचार उपलब्ध हैं।
अमोनैप्स को रक्त में अमोनिया के अत्यधिक संचय को रोकने के लिए दिखाया गया है। सीमित जानकारी उपलब्ध होने के बावजूद, सीएचएमपी ने निर्णय लिया कि अम्मोनैप्स के लाभ यूरिया चक्र विकारों के पुराने उपचार में सहायक चिकित्सा के रूप में इसके जोखिमों से अधिक हैं और इसलिए इसके विपणन प्राधिकरण की सिफारिश की।
अम्मोनैप्स को "असाधारण परिस्थितियों" के तहत अधिकृत किया गया था, क्योंकि अनुमोदन के समय सीमित जानकारी उपलब्ध थी क्योंकि यह एक दुर्लभ बीमारी के इलाज के लिए थी। जैसा कि कंपनी ने अनुरोधित अतिरिक्त जानकारी प्रदान की थी, इसे 6 जुलाई 2004 को प्रतिबंध वापस ले लिया गया था " असाधारण परिस्थितियों में"।
अम्मोनैप्स के बारे में अन्य जानकारी:
8 दिसंबर 1999 को, यूरोपीय आयोग ने अम्मोनैप्स के लिए एक "विपणन प्राधिकरण" जारी किया, जो पूरे यूरोपीय संघ में मान्य था। 8 दिसंबर 2004 और 8 दिसंबर 2009 को विपणन प्राधिकरण का नवीनीकरण किया गया था। विपणन प्राधिकरण के धारक स्वीडिश अनाथ इंटरनेशनल एबी हैं। अम्मोनैप्स ईपीएआर के पूर्ण संस्करण के लिए यहां क्लिक करें।
इस सारांश का अंतिम अद्यतन: 12-2009
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