नागलज़ाइम क्या है?
Naglazyme जलसेक (एक नस में टपकना) के लिए एक समाधान है। सक्रिय संघटक galsulfase शामिल है।
नागलज़ाइम किसके लिए प्रयोग किया जाता है?
Naglazyme का उपयोग mucopolysaccharidosis VI (MPS VI या Maroteaux-Lamy syndrome) के रोगियों के उपचार में किया जाता है। यह रोग एरिल सल्फेट बी नामक एंजाइम की कमी के कारण होता है, जो शरीर में ग्लाइकोसामिनोग्लाइकेन्स (जीएजी) के रूप में जाने वाले पदार्थों के टूटने के लिए आवश्यक है। यदि एंजाइम मौजूद नहीं है, तो जीएजी को तोड़ा नहीं जा सकता है और जमा नहीं किया जा सकता है कोशिकाएं। रोग के लक्षण उभर कर सामने आते हैं, जिनमें सबसे स्पष्ट है छोटा कद, बड़ा सिर और चलने में कठिनाई। आमतौर पर एक से पांच साल की उम्र के बच्चों में इस बीमारी का निदान किया जाता है।
चूंकि MPS VI वाले रोगियों की संख्या कम है, इसलिए इस रोग को "दुर्लभ" माना जाता है; 14 फरवरी 2001 को नागलाज़ाइम को एक 'अनाथ दवा' (दुर्लभ रोगों में इस्तेमाल की जाने वाली दवा) नामित किया गया था।
नागलज़ाइम का उपयोग कैसे किया जाता है?
एमपीएस VI या इसी तरह की बीमारियों वाले रोगियों के प्रबंधन में अनुभवी चिकित्सक द्वारा नागलज़ाइम के साथ उपचार की निगरानी की जानी चाहिए। इसे तब प्रशासित किया जाना चाहिए जब "चिकित्सा आपात स्थिति" की स्थिति में पुनर्जीवन उपकरण उपलब्ध हो।
नागलज़ाइम को सप्ताह में एक बार चार घंटे के जलसेक के रूप में दिया जाता है। प्रत्येक जलसेक से पहले, रोगियों को एलर्जी प्रतिक्रियाओं के जोखिम को कम करने के लिए एंटीहिस्टामाइन लेना चाहिए और बुखार को रोकने के लिए दवा भी दी जा सकती है। यद्यपि पांच वर्ष से कम आयु के रोगियों को मुख्य नागलज़ाइम अध्ययन में शामिल नहीं किया गया था, यह महत्वपूर्ण है कि उनके साथ ऐसा व्यवहार किया जाए जैसे कि उनके पास MPS VI का एक गंभीर रूप है।
नागलज़ाइम कैसे काम करता है?
नागलज़ाइम एक एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी है। एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी रोगियों को वह एंजाइम प्रदान करती है जिसकी उनमें कमी होती है। नागलज़ाइम, गलसुफ़ेज़ में सक्रिय पदार्थ, मानव एंजाइम एरिलसल्फेटेज़ बी की एक प्रति है। नागलाज़ाइम जीएजी को तोड़ने और कोशिकाओं में उनके संचय को रोकने में मदद करता है।यह MPS VI के लक्षणों में सुधार कर सकता है, जिसमें वह दूरी भी शामिल है जो इस बीमारी से पीड़ित लोग चल सकते हैं। गैलसल्फेज़ को 'पुनः संयोजक डीएनए तकनीक' के रूप में जाना जाता है: यह एक सेल से बना होता है जिसे एक जीन (डीएनए) में प्रवेश किया गया है। जो इसे एंजाइम का उत्पादन करने में सक्षम बनाता है।
नागलज़ाइम पर कौन से अध्ययन किए गए हैं?
पांच से 29 वर्ष की आयु के MPS VI वाले 39 रोगियों को शामिल करने वाले एक मुख्य अध्ययन में नग्लाज़ाइम की तुलना प्लेसिबो (एक डमी उपचार) से की गई थी। प्रभावशीलता का मुख्य उपाय वह दूरी थी जो मरीज 24 सप्ताह के उपचार के बाद चल सकते थे।
पढ़ाई के दौरान नागलज़ाइम को क्या फायदा हुआ?
प्लेसीबो की तुलना में नागलाज़ाइम अधिक प्रभावी था। 24 सप्ताह के उपचार के बाद, औसत दूरी
नागलाज़ाइम से उपचारित रोगियों में 12 मिनट में चलने में 109 मीटर की वृद्धि हुई थी, और प्लेसीबो के साथ इलाज करने वालों में 18 मीटर की वृद्धि हुई थी।
नागलज़ाइम से जुड़ा जोखिम क्या है?
अध्ययनों में, नागलज़ाइम (10 में से 1 से अधिक रोगियों में देखा गया) के साथ देखे जाने वाले सबसे आम दुष्प्रभाव थे: कान का दर्द, डिस्पेनिया (सांस लेने में कठिनाई), सामान्य दर्द और जलसेक की प्रतिक्रिया (जैसे बुखार, ठंड लगना, दाने और पित्ती) . नागलज़ाइम के साथ रिपोर्ट किए गए दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।
नागलज़ाइम का उपयोग उन लोगों में नहीं किया जाना चाहिए जो गलसल्फेज़ या किसी अन्य पदार्थ के प्रति हाइपरसेंसिटिव (एलर्जी) हो सकते हैं।
नागलज़ाइम को क्यों मंजूरी दी गई है?
मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सीएचएमपी) ने निर्णय लिया कि, प्लेसबो के साथ इलाज किए गए रोगियों की तुलना में, एमपीएस VI वाले रोगियों में नागलाज़ाइम के साथ उपचार से लाभ मिलता है, उदाहरण के लिए, बेहतर गतिशीलता। Naglazyme केवल MPS VI के लक्षणों में थोड़ा सुधार करता है; चूंकि यह एक गंभीर बीमारी है और इस बीमारी के अधिकांश रोगियों के लिए कोई वैकल्पिक उपचार नहीं है, इसलिए सीएचएमपी ने माना कि निदान रोगियों में दीर्घकालिक एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी के संबंध में नागलज़ाइम के लाभ इसके जोखिमों से अधिक हैं। MPS VI द्वारा पुष्टि की गई। समिति ने नागलाजाइम के लिए एक विपणन प्राधिकरण देने की सिफारिश की। नागलज़ाइम को "असाधारण परिस्थितियों" में साफ़ किया गया था। इसका मतलब यह है कि रोग दुर्लभ होने के कारण नागलाज़ाइम के बारे में पूरी जानकारी प्राप्त करना संभव नहीं हो पाया है। यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी दवा पर उपलब्ध होने वाली किसी भी नई जानकारी की सालाना समीक्षा करेगी और यदि आवश्यक हो, तो इस सारांश को अपडेट किया जाएगा।
नागलाज़ाइम पर अभी भी क्या जानकारी की प्रतीक्षा है?
नागलाज़ाइम बनाने वाली कंपनी गर्भवती और स्तनपान कराने वाली महिलाओं और पांच साल से कम उम्र के बच्चों में नागलज़ाइम की दीर्घकालिक प्रभावकारिता और सुरक्षा को देखने के लिए अध्ययन कर रही है, यह देखने के लिए कि क्या वे एंटीबॉडी (प्रतिक्रिया में शरीर में उत्पादित प्रोटीन) विकसित करते हैं। नागलज़ाइम लेने के लिए जो उपचार की प्रतिक्रिया को प्रभावित कर सकता है) और दवा के दुष्प्रभावों की जाँच करें। इसके अलावा, निर्माण कंपनी लंबे समय तक नियमित रूप से रोगियों को प्रशासित करने के लिए इष्टतम खुराक निर्धारित करने के लिए अध्ययन कर रही है।
नागलज़ाइम से जुड़े जोखिम को कम करने के उपाय क्या हैं?
नागलाज़ाइम बनाने वाली कंपनी के पास इलाज किए गए रोगियों से सभी आवश्यक डेटा एकत्र करके दवा की दीर्घकालिक सुरक्षा और प्रभावकारिता की निगरानी करने की योजना है।
नागलज़ाइम के बारे में अन्य जानकारी:
24 जनवरी, 2006 को, यूरोपीय आयोग ने बायोमैरिन यूरोप लिमिटेड को नागलाज़ाइम के लिए एक "विपणन प्राधिकरण" प्रदान किया, जो पूरे यूरोपीय संघ में मान्य है।
अनाथ औषधीय उत्पादों की समिति की राय के सारांश के लिए, यहां क्लिक करें।
नागलाज़ाइम ईपीएआर के पूर्ण संस्करण के लिए, यहां क्लिक करें।
इस सारांश का अंतिम अद्यतन: 05-2009।
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