रविक्ति - ग्लिसरॉल फेनिलब्यूटाइरेट

रविक्ति क्या है - ग्लिसरॉल फेनिलब्यूटाइरेट और इसका उपयोग किस लिए किया जाता है?

रविक्ति एक दवा है जिसका उपयोग वयस्कों और दो महीने और उससे अधिक उम्र के बच्चों में यूरिया चक्र विकारों के दीर्घकालिक उपचार के लिए किया जाता है, जब रोग को अकेले आहार परिवर्तन के साथ प्रबंधित नहीं किया जा सकता है। यूरिया चक्र के विकार वाले रोगी। यूरिया चक्र अपशिष्ट नाइट्रोजन को खत्म करने में विफल रहता है कुछ यकृत एंजाइमों की कमी के कारण शरीर से। शरीर में अपशिष्ट नाइट्रोजन अमोनिया में परिवर्तित हो जाता है, जो जमा होने पर हानिकारक होता है। रैविक्ति का उपयोग निम्नलिखित एंजाइमों में से एक या अधिक की कमी वाले रोगियों में किया जाता है: कार्बामॉयल फॉस्फेट सिंथेज़ I, ऑर्निथिन कार्बामाइलट्रांसफेरेज़, आर्गिनिनोसुकेट सिंथेटेज़, आर्गिनिनोसुकेट लाइज़, आर्गिनेज़ I और ऑर्निथिन ट्रांसलोकेज़।

रविक्ति में सक्रिय पदार्थ ग्लिसरॉल फेनिलब्यूटाइरेट होता है।

चूंकि यूरिया चक्र विकार वाले रोगियों की संख्या कम है, इसलिए इन रोगों को 'दुर्लभ' माना जाता है, और रविक्ति को 10 जून 2010 को 'अनाथ औषधि' (दुर्लभ रोगों में प्रयुक्त होने वाली दवा) के रूप में नामित किया गया था।

Ravicti - ग्लिसरॉल फेनिलब्यूटाइरेट का उपयोग कैसे किया जाता है?

रविक्ति एक तरल (1.1 ग्राम / एमएल) के रूप में मुंह से या एक ट्यूब के माध्यम से उपलब्ध है जो नाक से और पेट में जाती है या पेट से पेट तक जाती है। यह केवल एक नुस्खे के साथ प्राप्त किया जा सकता है और एक डॉक्टर द्वारा निर्धारित किया जाना चाहिए जिसे यूरिया चक्र विकारों वाले रोगियों के उपचार में अनुभव है।

प्रोटीन नाइट्रोजन का एक स्रोत है, इसलिए नाइट्रोजन का सेवन कम करने के लिए विशेष कम प्रोटीन आहार के साथ रविक्ति का उपयोग किया जाना चाहिए और, कुछ मामलों में, भोजन की खुराक (वृद्धि और विकास के लिए आवश्यक दैनिक प्रोटीन सेवन के आधार पर)।

रविक्ति की खुराक रोगी के आहार, ऊंचाई और वजन पर निर्भर करती है। उपचार के दौरान, दैनिक खुराक को समायोजित करने के लिए नियमित रूप से रक्त परीक्षण किया जाना चाहिए। रविक्ति की दैनिक खुराक को समान मात्रा में विभाजित किया जाना चाहिए और प्रत्येक भोजन के साथ प्रशासित किया जाना चाहिए। अधिक जानकारी के लिए, उत्पाद विशेषताओं का सारांश (EPAR का हिस्सा भी) देखें।

जब तक रोगी को एक सफल यकृत प्रत्यारोपण प्राप्त नहीं हो जाता, तब तक जीवन भर रैविक्ति चिकित्सा की आवश्यकता हो सकती है

रविक्ति - ग्लिसरॉल फेनिलब्यूटाइरेट कैसे काम करता है?

रविक्ति में सक्रिय पदार्थ, ग्लिसरॉल फेनिलब्यूटाइरेट, शरीर में फेनिलसेटेट में परिवर्तित हो जाता है। फेनिलासेटेट प्रोटीन में मौजूद अमीनो एसिड ग्लूटामाइन के साथ मिलकर एक पदार्थ बनाता है, जिसमें नाइट्रोजन होता है, एक पदार्थ बनाने के लिए जिसे गुर्दे द्वारा शरीर से समाप्त किया जा सकता है। यह नाइट्रोजन को कम करता है शरीर में स्तर, उत्पादित अमोनिया की मात्रा को कम करना।

रविक्ती - ग्लिसरॉल फेनिलब्यूटाइरेट ने पढ़ाई के दौरान क्या लाभ दिखाया है?

यूरिया चक्र विकारों वाले 88 वयस्कों के एक अध्ययन ने रविक्ति की तुलना सोडियम फेनिलब्यूटाइरेट (यूरिया चक्र विकारों के इलाज के लिए इस्तेमाल की जाने वाली एक अन्य दवा) से की। प्रभावशीलता का मुख्य उपाय 4 सप्ताह के उपचार के बाद रक्त अमोनिया के स्तर में परिवर्तन था। अध्ययन से पता चला है कि रक्त में अमोनिया के स्तर को नियंत्रित करने में तुलनित्र दवा के रूप में रविक्ति कम से कम प्रभावी है: अनुमानित औसत अमोनिया स्तर रविक्ति-उपचारित रोगियों में लगभग 866 माइक्रोमोल प्रति लीटर और सोडियम-उपचारित रोगियों में 977 माइक्रोमोल प्रति लीटर था। फेनिलब्यूटाइरेट। सहायक अध्ययनों के अतिरिक्त आंकड़ों ने 2 महीने और उससे अधिक उम्र के बच्चों में रविक्ति के समान प्रभाव दिखाए हैं।

रैविक्ति से जुड़ा जोखिम क्या है - ग्लिसरॉल फेनिलब्यूटाइरेट?

रविक्ति की सबसे आम प्रतिकूल घटनाएं (जो 100 लोगों में 5 से अधिक को प्रभावित कर सकती हैं) दस्त, पेट फूलना (गैस गुजरना), सिरदर्द, भूख में कमी, उल्टी, थकान, अस्वस्थ महसूस करना और त्वचा की असामान्य गंध है।

रैविक्टि का उपयोग तीव्र हाइपरमोनमिया (रक्त में अमोनिया के स्तर में अचानक वृद्धि) के इलाज के लिए नहीं किया जाना चाहिए। रविक्ति के साथ बताए गए दुष्प्रभावों और उनकी सीमाओं की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।

रविक्ती - ग्लिसरॉल फेनिलब्यूटाइरेट को क्यों मंजूरी दी गई है?

एजेंसी की कमेटी फॉर मेडिसिनल प्रोडक्ट्स फॉर ह्यूमन यूज़ (सीएचएमपी) ने फैसला किया कि रैविक्टी के लाभ इसके जोखिमों से अधिक हैं और सिफारिश की है कि इसे यूरोपीय संघ में उपयोग के लिए अनुमोदित किया जाए।

यूरिया चक्र विकारों वाले रोगियों में रक्त में अमोनिया के स्तर को कम करने में रैविक्ति को प्रभावी दिखाया गया है। रविक्ति एक निरंतर रिलीज दवा है, जिसका अर्थ है कि सक्रिय पदार्थ पूरे दिन लगातार जारी होता है। इसलिए, अपशिष्ट का उन्मूलन भी नाइट्रोजन लगातार होता है और इससे पूरे दिन रक्त में अमोनिया के स्तर का बेहतर नियंत्रण होता है। इसी कारण से, तीव्र हाइपरमोनमिया के इलाज के लिए रैविक्ति का उपयोग नहीं किया जाना चाहिए, जिसके लिए तेजी से अभिनय उपचार की आवश्यकता होती है।

इसके अलावा, चूंकि यह तरल सूत्रीकरण में उपलब्ध है, इसलिए समिति ने माना कि भोजन में मिलाई जाने वाली अन्य दानेदार दवाओं की तुलना में रैविक्टि अधिक स्वीकार्य हो सकती है, विशेष रूप से बच्चों के लिए; तरल सूत्रीकरण उन रोगियों में ट्यूब के माध्यम से इसके प्रशासन की सुविधा प्रदान करता है जो तंत्रिका संबंधी समस्याओं के कारण निगलने में असमर्थ हैं।

रविक्ति के दुष्प्रभाव मुख्य रूप से आंत में थे और उन्हें प्रबंधनीय माना जाता था। हालांकि, रविक्ति की दीर्घकालिक सुरक्षा पर आगे के आंकड़ों की प्रतीक्षा है।

रविक्ति - ग्लिसरॉल फेनिलब्यूटाइरेट के सुरक्षित और प्रभावी उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं?

यह सुनिश्चित करने के लिए एक जोखिम प्रबंधन योजना विकसित की गई है कि रैविक्ति का यथासंभव सुरक्षित उपयोग किया जाए। इस योजना के आधार पर, सुरक्षा जानकारी को उत्पाद विशेषताओं के सारांश और रैविक्ति के लिए पैकेज लीफलेट में शामिल किया गया है, जिसमें स्वास्थ्य पेशेवरों और रोगियों द्वारा बरती जाने वाली उचित सावधानियां शामिल हैं।

इसके अलावा, कंपनी जो रैविक्ति का विपणन करती है, दवा के दीर्घकालिक लाभों और सुरक्षा के बारे में अधिक जानकारी प्राप्त करने के लिए एक रोगी रजिस्ट्री स्थापित करेगी।

रविक्ति के बारे में अधिक जानकारी - ग्लिसरॉल फेनिलब्यूटाइरेट

रैविक्ति थेरेपी के बारे में अधिक जानकारी के लिए पैकेज लीफलेट (ईपीएआर के साथ शामिल) पढ़ें या अपने डॉक्टर या फार्मासिस्ट से संपर्क करें।

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