Translarna - ataluren क्या है और इसका उपयोग किस लिए किया जाता है?
ट्रांसलार्ना एक दवा है जिसमें सक्रिय पदार्थ एटालुरेन होता है। यह 5 वर्ष से अधिक उम्र के रोगियों में ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए संकेत दिया गया है जो चलने में सक्षम हैं। ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एक आनुवंशिक विकार है जो धीरे-धीरे कमजोरी और मांसपेशियों के कार्य में कमी का कारण बनता है। डायस्ट्रोफिन जीन में एक विशिष्ट आनुवंशिक दोष (जिसे 'बकवास उत्परिवर्तन' कहा जाता है) के कारण डचेन डिस्ट्रोफी वाले रोगियों के एक छोटे समूह में ट्रांसलार्ना का उपयोग किया जाता है। क्योंकि डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी वाले रोगियों की संख्या कम है, इस बीमारी को 'दुर्लभ' माना जाता है, और ट्रांसलार्ना को 27 मई 2005 को एक 'अनाथ दवा' (दुर्लभ रोगों में इस्तेमाल की जाने वाली दवा) नामित किया गया था।
Translarna का उपयोग कैसे किया जाता है - एटालुरेन?
Translarna केवल एक नुस्खे के साथ प्राप्त किया जा सकता है और Duchenne / Becker मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के प्रबंधन में अनुभवी विशेषज्ञ डॉक्टरों द्वारा उपचार शुरू किया जाना चाहिए। Translarna के साथ चिकित्सा शुरू करने से पहले, रोगियों को यह पुष्टि करने के लिए रक्त परीक्षण करवाना चाहिए कि यह रोग एक बकवास उत्परिवर्तन के कारण होता है और इसलिए Translarna के साथ उपचार के लिए उपयुक्त है। ट्रांसलार्ना तरल या अर्ध-ठोस भोजन (जैसे दही) के साथ मुंह से लेने के लिए दानों (100, 250 और 1 000 मिलीग्राम) के रूप में उपलब्ध है। ट्रांसलार्ना को दिन में तीन बार 10 मिलीग्राम / किग्रा (शरीर के वजन के 10 मिलीग्राम प्रति किलोग्राम) की अनुशंसित खुराक पर, दोपहर में 10 मिलीग्राम / किग्रा और शाम को 20 मिलीग्राम / किग्रा (कुल 40 की खुराक के लिए) लिया जाता है। मिलीग्राम / किग्रा)। अधिक जानकारी के लिए पैकेज लीफलेट देखें।
ट्रांसलार्ना - एटालुरेन कैसे काम करता है?
डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी वाले मरीजों में डायस्ट्रोफिन की कमी होती है, जो मांसपेशियों में पाया जाने वाला प्रोटीन है। चूंकि यह प्रोटीन संकुचन और विश्राम के दौरान मांसपेशियों को क्षति से बचाने में मदद करता है, ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी वाले रोगियों में मांसपेशियां घायल हो जाती हैं और समय के साथ अपना कार्य खो देती हैं। डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी कई आनुवंशिक असामान्यताओं के कारण हो सकती है। ट्रांसलार्ना का उपयोग उन रोगियों में किया जाता है जिनकी बीमारी डायस्ट्रोफिन जीन में कुछ दोषों (जिसे बकवास म्यूटेशन कहा जाता है) की उपस्थिति के कारण होता है, जो समय से पहले एक सामान्य डायस्ट्रोफिन प्रोटीन के उत्पादन को अवरुद्ध कर देता है, जिसके परिणामस्वरूप एक छोटे आकार का डायस्ट्रोफिन प्रोटीन होता है जो सक्षम नहीं होता है सही से काम करना। ट्रांसलार्ना इन रोगियों में कोशिकाओं में मौजूद प्रोटीन-उत्पादक तंत्र को दोष को दूर करने की अनुमति देकर काम करता है ताकि कोशिकाएं एक कार्यात्मक डायस्ट्रोफिन प्रोटीन का उत्पादन करने में सक्षम हों।
पढ़ाई के दौरान Translarna - ataluren को क्या फायदा हुआ?
ट्रांसलार्ना का अध्ययन एक मुख्य अध्ययन में किया गया था जिसमें डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी वाले 174 रोगी शामिल थे जो चलने में सक्षम थे, जिसमें ट्रांसलार्ना की दो खुराक (40 मिलीग्राम / किग्रा दैनिक और 80 मिलीग्राम / किग्रा दैनिक) की तुलना प्लेसीबो ( डमी उपचार) से की गई थी। मुख्य उपाय प्रभावशीलता की बात यह थी कि 48 सप्ताह के उपचार के बाद मरीज छह मिनट में चल सकते थे। यद्यपि अध्ययन से एकत्र किए गए सभी आंकड़ों के परिणामों के प्रारंभिक विश्लेषण से ट्रांसलार्ना के साथ इलाज किए गए रोगियों और प्लेसीबो के साथ इलाज किए गए विषयों द्वारा तय की गई दूरी में कोई महत्वपूर्ण अंतर नहीं पाया गया, आगे के विश्लेषणों से पता चला कि रोजाना इलाज किए जाने वाले समूह में चलने की क्षमता कम हो गई थी। प्लेसीबो समूह की तुलना में 40 मिलीग्राम / किग्रा ट्रांसलार्ना: 48 सप्ताह की चिकित्सा के बाद, 40 मिलीग्राम / किग्रा ट्रांसलार्ना के साथ प्रतिदिन इलाज किए जाने वाले विषय प्लेसबो के साथ इलाज किए गए रोगियों की तुलना में औसतन 31.3 मीटर अधिक चलने में सक्षम थे। कम खुराक के इस लाभकारी प्रभाव को अन्य प्रभावकारिता मापदंडों में सुधार द्वारा भी पुष्टि की गई, जिसमें सीधे रोगियों की दैनिक गतिविधियों से संबंधित हैं। उच्च खुराक (80 मिलीग्राम / किग्रा / दिन) के साथ कोई सुधार नहीं देखा गया। ।
Translarna - ataluren से जुड़ा जोखिम क्या है?
Translarna के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव (जो 10 में से 1 से अधिक लोगों को प्रभावित कर सकते हैं) मतली, उल्टी और सिरदर्द हैं। जब अंतःशिरा रूप से प्रशासित किया जाता है तो ट्रांसलार्ना का उपयोग कुछ एंटीबायोटिक दवाओं के साथ नहीं किया जाना चाहिए जिन्हें एमिनोग्लाइकोसाइड्स के रूप में जाना जाता है। Translarna के साथ रिपोर्ट किए गए दुष्प्रभावों और सीमाओं की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।
Translarna - ataluren को क्यों मंजूरी दी गई है?
एजेंसी की मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सीएचएमपी) ने फैसला किया कि ट्रांसलार्ना के लाभ इसके जोखिमों से अधिक हैं और सिफारिश की कि इसे यूरोपीय संघ में उपयोग के लिए अनुमोदित किया जाए। उपलब्ध सीमित डेटा और इस तथ्य के बावजूद कि वे उच्चतम खुराक के साथ लाभ नहीं हैं 80 मिलीग्राम / किग्रा प्रति दिन, सीएचएमपी की राय थी कि ट्रांसलार्ना की 40 मिलीग्राम / किग्रा दैनिक खुराक को रोग की प्रगति में देरी के लिए दिखाया गया था और सुरक्षा प्रोफ़ाइल चिंता का कारण नहीं थी। समिति ने भी गंभीरता को स्वीकार किया Duchenne मस्कुलर डिस्ट्रॉफी और हालत के साथ रोगियों की असंतुष्ट चिकित्सा मांग। Translarna को "" सशर्त स्वीकृति दी गई है। इसका मतलब है कि भविष्य में दवा पर अधिक जानकारी उपलब्ध होगी, जिसे कंपनी को प्रदान करना आवश्यक है। हर साल यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी उपलब्ध नई जानकारी की समीक्षा करेगी और इस सारांश को तदनुसार अपडेट किया जाएगा
Translarna के सुरक्षित और प्रभावी उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं - ataluren
यह सुनिश्चित करने के लिए एक जोखिम प्रबंधन योजना विकसित की गई है कि Translarna का यथासंभव सुरक्षित रूप से उपयोग किया जाए। इस योजना के आधार पर, ट्रांसलार्ना के लिए उत्पाद विशेषताओं और पैकेज लीफलेट के सारांश में सुरक्षा जानकारी जोड़ी गई है, जिसमें स्वास्थ्य देखभाल पेशेवरों और रोगियों द्वारा बरती जाने वाली उचित सावधानियां शामिल हैं। अधिक जानकारी जोखिम प्रबंधन योजना के सारांश में पाई जा सकती है।
Translarna - ataluren के सुरक्षित और प्रभावी उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं?
यह सुनिश्चित करने के लिए एक जोखिम प्रबंधन योजना विकसित की गई है कि Translarna का यथासंभव सुरक्षित रूप से उपयोग किया जाए। इस योजना के आधार पर, ट्रांसलार्ना के लिए उत्पाद विशेषताओं और पैकेज लीफलेट के सारांश में सुरक्षा जानकारी जोड़ी गई है, जिसमें स्वास्थ्य देखभाल पेशेवरों और रोगियों द्वारा बरती जाने वाली उचित सावधानियां शामिल हैं। अधिक जानकारी जोखिम प्रबंधन योजना के सारांश में पाई जा सकती है।
Translarna के बारे में अधिक जानकारी - ataluren
31 जुलाई 2014 को, यूरोपीय आयोग ने Translarna के लिए "विपणन प्राधिकरण" जारी किया, जो पूरे यूरोपीय संघ में मान्य है। Translarna चिकित्सा के बारे में अधिक जानकारी के लिए, पैकेज पत्रक (EPAR के साथ शामिल) पढ़ें या अपने डॉक्टर या फार्मासिस्ट से परामर्श करें।ट्रांसलार्ना के लिए अनाथ औषधीय उत्पादों की समिति की राय का सारांश एजेंसी की वेबसाइट पर उपलब्ध है: ema.Europa.eu/Find दवा / मानव दवाएं / दुर्लभ रोग पदनाम। इस सारांश का अंतिम अद्यतन: 08-2014
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