ब्रिनुरा - सेर्लिपोनसे अल्फा

ब्रिनुरा - Cerliponase अल्फा क्या है और इसका उपयोग किस लिए किया जाता है?

ब्रिनुरा न्यूरोनल सेरॉइड लिपोफसिनोसिस टाइप 2 (सीएलएन 2) के उपचार के लिए एक दवा है, जो बच्चों में एक वंशानुगत स्थिति है जो प्रगतिशील मस्तिष्क क्षति की ओर ले जाती है।

क्योंकि CLN2 के रोगियों की संख्या कम है, इस बीमारी को 'दुर्लभ' माना जाता है, और 13 मार्च 2013 को ब्रिनुरा को 'अनाथ दवा' (दुर्लभ रोगों में इस्तेमाल की जाने वाली दवा) नामित किया गया था।

ब्रिनुरा में सक्रिय पदार्थ सेरिलिपोनेस अल्फा होता है।

ब्रिनुरा - Cerliponase अल्फा का उपयोग कैसे किया जाता है?

ब्रिनुरा सीधे मस्तिष्क में प्रवेश करता है। प्रारंभिक जलसेक से पहले, रोगी को एक उपकरण प्रत्यारोपित करने के लिए सर्जरी से गुजरना होगा, जो खोपड़ी के बाहर से द्रव गुहा के माध्यम से मस्तिष्क तक चलता है, जहां दवा जारी की जाती है।

मस्तिष्क तक दवाएं पहुंचाने में अनुभवी स्वास्थ्य देखभाल पेशेवर द्वारा हर दो सप्ताह में एक बार जलसेक दिया जाता है। जलसेक प्रतिक्रियाओं के जोखिम को कम करने के लिए, रोगियों को ब्रिनुरा के साथ उपचार से पहले या उसके दौरान अन्य दवाएं दी जा सकती हैं या जलसेक धीमा हो सकता है। जब तक रोगी को लाभ होता है तब तक उपचार जारी रखा जा सकता है।

ब्रिनुरा केवल एक नुस्खे के साथ प्राप्त किया जा सकता है। अधिक जानकारी के लिए पैकेज लीफलेट देखें।

ब्रिनुरा - सेर्लिपोनेज अल्फा कैसे काम करता है?

CLN2 रोगियों में सामान्य मस्तिष्क विकास के लिए आवश्यक एंजाइम की कमी होती है जिसे ट्रिपेप्टिडाइल पेप्टिडेज़ 1 (टीपीपी 1) कहा जाता है। ब्रिनुरा में सक्रिय पदार्थ, सेरिलिपोनेज़ अल्फ़ा, TPP1 की एक प्रति है और इसका उपयोग लापता एंजाइम को बदलने के लिए किया जाता है।

रक्त-मस्तिष्क बाधा को बायपास करने के लिए दवा सीधे मस्तिष्क में डाली जाती है, एक सुरक्षात्मक बाधा जो मस्तिष्क से रक्त प्रवाह को अलग करती है और दवाओं जैसे पदार्थों को मस्तिष्क के ऊतकों में प्रवेश करने से रोकती है।

पढ़ाई के दौरान ब्रिनेरा - सेर्लिपोनेज अल्फा को क्या फायदा हुआ?

प्रारंभिक अध्ययनों में यह दिखाया गया था कि ब्रिनुरा उस दर को कम कर देता है जिस पर मानक रेटिंग पैमाने के अनुसार रोग की प्रगति होती है।

लगभग एक वर्ष तक ब्रिनुरा के साथ इलाज किए गए 23 बच्चों (औसत आयु 4 वर्ष) के एक अध्ययन में, उनमें से 20 (87%) ने मोटर और भाषा कौशल में 2-बिंदु हानि का अनुभव नहीं किया, जो ऐतिहासिक रूप से रोगियों में उपचार प्राप्त नहीं कर रहा था।

मूल्यांकन चिकित्सकों द्वारा किया गया था जिन्होंने रोगियों को मोटर और भाषा कौशल के लिए अलग-अलग अंक दिए थे (जहां 0 अधिक गंभीर है और 3 सामान्य है)। एक मरीज का अंतिम स्कोर दो अंकों का योग था।

एक अनुवर्ती अध्ययन में, ब्रिनुरा के लाभ एक और वर्ष तक चले; परिणामों से पता चला कि अधिकांश रोगियों में रोग धीमा हो सकता है। यह अध्ययन अभी भी जारी है।

ब्रिनुरा - सेर्लिपोनेस अल्फा से जुड़े जोखिम क्या हैं?

ब्रिनुरा (जो 5 में से 1 से अधिक लोगों को प्रभावित कर सकता है) के सबसे आम दुष्प्रभाव हैं बुखार, सीएसएफ में प्रोटीन का निम्न स्तर (मस्तिष्क और रीढ़ की हड्डी से तरल पदार्थ), असामान्य ईसीजी (हृदय गतिविधि का परीक्षण)। , उल्टी ऊपरी श्वसन पथ के संक्रमण (नाक और गले में संक्रमण) और अतिसंवेदनशीलता (एलर्जी) प्रतिक्रियाएं। ब्रिनुरा के साथ रिपोर्ट किए गए दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।

ब्राइनुरा का उपयोग उन रोगियों में नहीं किया जाना चाहिए जिन्होंने ब्रिनुरा के साथ जीवन-धमकी (एलर्जी) अतिसंवेदनशीलता प्रतिक्रियाओं का अनुभव किया है और जिनके लक्षण दोबारा दवा दिए जाने पर दोहराए गए हैं। यह उन रोगियों को भी नहीं दिया जाना चाहिए जिनके मस्तिष्क से अतिरिक्त तरल पदार्थ निकालने के लिए शंट प्रत्यारोपित किया गया हो। अंत में, रिसाव या संक्रमण जैसी डिवाइस में कोई समस्या होने पर रोगियों को ब्रिनुरा नहीं दिया जाना चाहिए।

ब्राइनुरा - सेर्लिपोनेज अल्फा को क्यों मंजूरी दी गई है?

उपलब्ध आंकड़ों से पता चलता है कि ब्रिनुरा सीएलएन 2 के रोगियों में मोटर और भाषा कौशल के नुकसान को धीमा करने में योगदान देता है, एक ऐसी बीमारी जिसके लिए कोई अन्य उपचार नहीं है।

जहां तक ​​सुरक्षा का सवाल है, डेटा से कोई अस्वीकार्य मुद्दा नहीं निकलता है। एजेंसी की मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सीएचएमपी) ने इसलिए निष्कर्ष निकाला कि ब्रिनुरा के लाभ इसके जोखिमों से अधिक हैं और सिफारिश की है कि इसे यूरोपीय संघ में उपयोग के लिए अनुमोदित किया जाए।

ब्रिनुरा को "असाधारण परिस्थितियों" के तहत अधिकृत किया गया था क्योंकि बीमारी की दुर्लभता के कारण ब्रिनुरा पर पूरी जानकारी प्राप्त करना संभव नहीं था। हर साल यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी उपलब्ध नई जानकारी की समीक्षा करेगी और इस सारांश को तदनुसार अपडेट किया जाएगा।

ब्रिनुरा के लिए अभी भी क्या जानकारी की प्रतीक्षा है?

जैसा कि ब्रिनुरा को असाधारण परिस्थितियों में अधिकृत किया गया है, कंपनी जो इसका विपणन करती है, वह दवा की सुरक्षा पर अध्ययन से और डेटा प्रदान करेगी, जिसमें लंबे समय तक उपयोग किए जाने पर एलर्जी की प्रतिक्रिया का जोखिम और धीमा या रोकने में इसकी दीर्घकालिक प्रभावशीलता शामिल है। मोटर और भाषा कौशल का बिगड़ना। अध्ययन में दो साल से कम उम्र के बच्चे शामिल होंगे, जिनके लिए वर्तमान में कोई डेटा नहीं है।

ब्रिनुरा - सेर्लिपोनसे अल्फा के सुरक्षित और प्रभावी उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं?

ब्रिनुरा का विपणन करने वाली कंपनी यह सुनिश्चित करेगी कि सभी स्वास्थ्य देखभाल पेशेवर, जिनसे दवा का उपयोग करने की उम्मीद की जाती है, उन्हें शैक्षिक सामग्री प्रदान की जाती है कि इसका उपयोग कैसे किया जाए और डिवाइस से संबंधित समस्याओं, जैसे संक्रमण या रुकावट को कैसे रोका जाए।

ब्रिनेरा के सुरक्षित और प्रभावी उपयोग के लिए स्वास्थ्य पेशेवरों और रोगियों द्वारा पालन की जाने वाली सिफारिशों और सावधानियों को उत्पाद विशेषताओं और पैकेज पत्रक के सारांश में भी बताया गया है।

ब्रिनुरा के बारे में अधिक जानकारी - Cerliponase Alfa

ब्रिनुरा के ईपीएआर के पूर्ण संस्करण के लिए, एजेंसी की वेबसाइट देखें: ema.europa.eu/Find दवा / मानव दवाएं / यूरोपीय सार्वजनिक मूल्यांकन रिपोर्ट। ब्रिनुरा थेरेपी के बारे में अधिक जानकारी के लिए पैकेज लीफलेट (ईपीएआर के साथ शामिल) पढ़ें या अपने डॉक्टर या फार्मासिस्ट से संपर्क करें।

ब्रिन्यूरा के लिए अनाथ औषधीय उत्पादों की समिति की राय का सारांश एजेंसी की वेबसाइट पर उपलब्ध है: ema.europa.eu/Find दवा / मानव दवाएं / दुर्लभ रोग पदनाम।

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