Cerdelga - eliglustat क्या है और इसका उपयोग किस लिए किया जाता है?
Cerdelga टाइप 1 गौचर रोग वाले वयस्क रोगियों के दीर्घकालिक उपचार के लिए संकेतित एक दवा है। गौचर रोग एक दुर्लभ विरासत में मिला विकार है जिसमें ग्लूकोसेरेब्रोसिडेज़ (जिसे बीटा-ग्लूकोसिडेज़ एसिड भी कहा जाता है) नामक एंजाइम की कमी देखी जाती है, जिसके तहत सामान्य परिस्थितियों में ग्लूकोसाइलसेरामाइड (या ग्लूकोसेरेब्रोसाइड) नामक वसा का चयापचय होता है। एंजाइम की अनुपस्थिति में, वसा शरीर में जमा हो जाती है, आमतौर पर यकृत, प्लीहा और हड्डियों में। रोग के विशिष्ट लक्षण परिणाम: एनीमिया (लाल रक्त कोशिकाओं की कम संख्या), थकान, चोट लगने और रक्तस्राव की प्रवृत्ति, प्लीहा और यकृत का बढ़ना, हड्डियों में दर्द और फ्रैक्चर। Cerdelga का उपयोग टाइप 1 गौचर रोग के रोगियों में किया जाता है, जो कि वह रूप है जो सामान्य रूप से यकृत, प्लीहा और हड्डियों को प्रभावित करता है। इसका उपयोग उन लोगों में किया जाता है जो इसे सामान्य दर (अर्थात तथाकथित 'मध्यवर्ती' या 'व्यापक' मेटाबोलाइज़र में) या धीमी दर ('धीमी चयापचय') पर चयापचय करते हैं। क्योंकि गौचर रोग के रोगियों की संख्या कम है, इस रोग को 'दुर्लभ' माना जाता है, और सेर्डेलगा को 4 दिसंबर 2007 को एक 'अनाथ दवा' (दुर्लभ रोगों में इस्तेमाल की जाने वाली दवा) नामित किया गया था। सेर्डेलगा में सक्रिय पदार्थ एलिग्लस्टैट होता है।
Cerdelga का प्रयोग किस तरह किया जाता है - एलिग्लस्टैट?
Cerdelga मुंह से लेने के लिए कैप्सूल के रूप (84 मिलीग्राम) में उपलब्ध है। दवा केवल एक नुस्खे के साथ प्राप्त की जा सकती है और गौचर रोग के प्रबंधन में अनुभवी चिकित्सक द्वारा उपचार शुरू और पर्यवेक्षण किया जाना चाहिए। Cerdelga के साथ उपचार शुरू करने से पहले, यह निर्धारित करने के लिए एक परीक्षण किया जाना चाहिए कि रोगियों के शरीर में दवा कितनी जल्दी मेटाबोलाइज़ की जाती है (यानी यह निर्धारित करने के लिए कि क्या वे खराब, मध्यवर्ती या व्यापक मेटाबोलाइज़र हैं)। दवा उन रोगियों को नहीं दी जानी चाहिए जो इसे मेटाबोलाइज़ करते हैं बहुत उच्च दर पर (तथाकथित "अल्ट्रा-रैपिड मेटाबोलाइज़र") या ऐसे व्यक्तियों के लिए जिनकी दवा को मेटाबोलाइज़ करने की क्षमता ज्ञात नहीं है या जिनमें किसी विशिष्ट परीक्षण में चयापचय की दर निर्धारित नहीं की गई है। Cerdelga की अनुशंसित खुराक है "सामान्य सीमा के भीतर चयापचय गतिविधि" (मध्यवर्ती या व्यापक मेटाबोलाइज़र) वाले रोगियों में प्रतिदिन दो बार एक कैप्सूल। जिन रोगियों का शरीर दवा को धीरे-धीरे (खराब मेटाबोलाइज़र) मेटाबोलाइज़ करता है, उनके लिए अनुशंसित खुराक दिन में एक बार एक कैप्सूल है। अधिक जानकारी के लिए पैकेज लीफलेट देखें।
Cerdelga - eliglustat कैसे काम करता है?
Cerdelga, eliglustat में सक्रिय पदार्थ, ग्लूकोसाइलसेरामाइड के उत्पादन में शामिल एक एंजाइम की क्रिया को अवरुद्ध करके काम करता है। चूंकि प्लीहा, यकृत और हड्डियों जैसे अंगों में इस वसायुक्त पदार्थ का संचय टाइप 1 गौचर रोग के लक्षणों के लिए जिम्मेदार है। , इसके उत्पादन को कम करने से इन अंगों में इसके संचय को सीमित करने में मदद मिलती है, जो इसलिए बेहतर कार्य करता है।
पढ़ाई के दौरान Cerdelga - eliglustat से क्या लाभ हुआ?
सेर्डेलगा को दो मुख्य अध्ययनों में गौचर रोग के उपचार में प्रभावी दिखाया गया था। पहले अध्ययन में, जिसमें मुख्य रूप से प्लीहा के आकार में कमी देखी गई थी, टाइप 1 गौचर रोग वाले 40 पहले से अनुपचारित रोगियों ने भाग लिया था। एलिग्लस्टैट के साथ इलाज किया था उपचार के नौ महीने बाद प्लेसीबो (एक डमी उपचार) से उपचारित रोगियों में देखी गई 2% वृद्धि की तुलना में प्लीहा के आकार में औसतन 28% की कमी आई। Cerdelga के साथ इलाज किए गए मरीजों ने भी रोग के अन्य लक्षणों में सुधार दिखाया, जिसमें जिगर के आकार में कमी और हीमोग्लोबिन के स्तर में वृद्धि (लाल रक्त कोशिकाओं में प्रोटीन जो शरीर के चारों ओर ऑक्सीजन ले जाती है) में वृद्धि शामिल है। Cerdelga की प्रभावकारिता को एक अन्य अध्ययन में भी प्रदर्शित किया गया था जिसमें टाइप 1 गौचर रोग के 160 रोगी शामिल थे, जिनका पहले अनुपस्थित एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी के साथ इलाज किया गया था और जिनके रोग के लक्षण कम थे कुछ रोगियों को Cerdelga के साथ इलाज किया गया था, जबकि अन्य को एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी के साथ इलाज किया गया था। इस अध्ययन में पाया गया कि, एक वर्ष के उपचार के बाद, सेर्डेलगा के साथ इलाज किए गए 85% विषयों में रोग स्थिर रहा, जबकि 94% रोगियों ने एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी जारी रखी।
Cerdelga - eliglustat से जुड़ा जोखिम क्या है?
Cerdelga के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव (जो 10 लोगों में 1 से अधिक को प्रभावित कर सकता है) दस्त है, जो 100 रोगियों में लगभग 6 को प्रभावित करता है। अधिकांश दुष्प्रभाव हल्के और क्षणिक होते हैं। Cerdelga के साथ पाए गए दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज देखें पत्रक Cerdelga को कुछ दवाओं के साथ नहीं लिया जाना चाहिए जो इसे तोड़ने की शरीर की क्षमता में हस्तक्षेप कर सकती हैं, क्योंकि यह हस्तक्षेप Cerdelga के रक्त स्तर को प्रभावित कर सकता है। प्रतिबंधों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।
Cerdelga - eliglustat को क्यों मंजूरी दी गई है?
एजेंसी की मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (CHMP) ने निर्णय लिया कि Cerdelga के लाभ इसके जोखिमों से अधिक हैं और अनुशंसा की कि इसे EU में उपयोग के लिए अनुमोदित किया जाए। Cerdelga को रोग के लक्षणों को सुधारने में प्रभावी दिखाया गया है। टाइप 1 गौचर रोग के साथ पहले अनुपचारित अधिकांश रोगियों के साथ-साथ एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी के साथ पहले इलाज किए गए अधिकांश रोगियों में स्थिर बीमारी बनाए रखने में।हालांकि, रोगियों की एक अल्पसंख्यक (लगभग 15%) जिन्होंने एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी से सेर्डेल्गा में स्विच किया, एक साल के उपचार के बाद भी बेहतर प्रतिक्रिया नहीं दी। इन रोगियों के लिए, अन्य उपचार विकल्पों पर विचार किया जाना चाहिए। एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी से Cerdelga पर स्विच करने वाले सभी रोगियों में रोग की प्रगति की समय-समय पर निगरानी की जानी चाहिए। सुरक्षा के संबंध में, हालांकि अवांछनीय प्रभाव ज्यादातर हल्के और प्रकृति में क्षणिक थे, सीएचएमपी ने दवा की दीर्घकालिक सुरक्षा की और जांच करने की सिफारिश की।
Cerdelga - eliglustat के सुरक्षित और प्रभावी उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं?
यह सुनिश्चित करने के लिए एक जोखिम प्रबंधन योजना विकसित की गई है कि Cerdelga का यथासंभव सुरक्षित उपयोग किया जाए। इस योजना के आधार पर, सुरक्षा जानकारी को Cerdelga के लिए उत्पाद विशेषताओं और पैकेज पत्रक के सारांश में जोड़ा गया है, जिसमें स्वास्थ्य देखभाल पेशेवरों और रोगियों द्वारा बरती जाने वाली उचित सावधानियां शामिल हैं। इसके अलावा, कंपनी जो Cerdelga का विपणन करती है, डॉक्टरों और रोगियों को शैक्षिक सामग्री प्रदान करेगी ताकि यह सुनिश्चित किया जा सके कि केवल टाइप 1 गौचर रोग वाले लोगों को Cerdelga के साथ इलाज किया जाता है और दवा का उपयोग अन्य दवाओं के संयोजन में नहीं किया जाता है जो उनके रक्त स्तर को महत्वपूर्ण रूप से बदल सकते हैं। Cerdelga निर्धारित सभी रोगियों को एक अलर्ट कार्ड प्राप्त होगा। दवा की दीर्घकालिक सुरक्षा का आकलन करने के लिए कंपनी Cerdelga के साथ इलाज किए गए रोगियों का एक रजिस्टर भी रखेगी। अधिक जानकारी जोखिम प्रबंधन योजना के सारांश में पाई जा सकती है।
Cerdelga - eliglustat . के बारे में अधिक जानकारी
19 जनवरी 2015 को, यूरोपीय आयोग ने Cerdelga के लिए एक "विपणन प्राधिकरण" प्रदान किया, जो पूरे यूरोपीय संघ में मान्य है। Cerdelga चिकित्सा के बारे में अधिक जानकारी के लिए, पैकेज पत्रक (EPAR के साथ शामिल) पढ़ें या अपने डॉक्टर या फार्मासिस्ट से परामर्श करें। Cerdelga के लिए अनाथ औषधीय उत्पादों की समिति की राय का सारांश एजेंसी की वेबसाइट पर उपलब्ध है: ema.Europa.eu/Find दवा / मानव दवाएं / दुर्लभ रोग पदनाम। इस सारांश का अंतिम अद्यतन: 01-2015।
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