मायोजाइम क्या है?
मायोजाइम एक पाउडर के रूप में आता है जो जलसेक (एक नस में टपकना) के घोल में बनता है। दवा में सक्रिय पदार्थ अल्ग्लुकोसिडेस अल्फा होता है।
मायोजाइम किसके लिए प्रयोग किया जाता है?
मायोजाइम का उपयोग पोम्पे रोग के रोगियों के इलाज के लिए किया जाता है, जो एक दुर्लभ विरासत में मिली बीमारी है। इस रोग के रोगियों में अल्फा-ग्लूकोसिडेस नामक एंजाइम की कमी देखी जाती है। यह एंजाइम सामान्य रूप से ग्लाइकोजन (एक कार्बोहाइड्रेट) को ग्लूकोज में परिवर्तित करता है। यदि यह एंजाइम गायब है, तो ग्लाइकोजन कुछ ऊतकों, विशेष रूप से हृदय और मांसपेशियों में बनता है, जिसमें डायाफ्राम (फेफड़ों के नीचे मुख्य श्वसन मांसपेशी) शामिल है। ग्लाइकोजन के प्रगतिशील संचय से हृदय वृद्धि, सांस लेने में कठिनाई और मांसपेशियों में कमजोरी सहित विभिन्न लक्षण और लक्षण होते हैं। यह रोग जन्म के समय हो सकता है, लेकिन बाद में भी। इस देर से शुरू होने वाले रूप के लिए मायोजाइम के लाभ सिद्ध नहीं हुए हैं।
क्योंकि पोम्पे रोग के रोगियों की संख्या कम है, इस रोग को 'दुर्लभ' माना जाता है, और 14 फरवरी 2001 को मायोज़ाइम को 'अनाथ दवा' (दुर्लभ रोगों के इलाज के लिए इस्तेमाल की जाने वाली दवा) नामित किया गया था।
दवा केवल एक डॉक्टर के पर्चे के साथ प्राप्त की जा सकती है।
मायोज़ाइम का उपयोग कैसे किया जाता है?
इस औषधीय उत्पाद के उपयोग की निगरानी पोम्पे रोग या उसी प्रकार की अन्य विरासत में मिली बीमारियों के प्रबंधन में अनुभवी चिकित्सक द्वारा की जानी चाहिए।
मायोजाइम का उपयोग शरीर के वजन के प्रति किलोग्राम 20 मिलीग्राम के जलसेक के रूप में किया जाता है, जो हर दो सप्ताह में एक बार दिया जाता है। प्रारंभिक जलसेक दर 1 मिलीग्राम / किग्रा प्रति घंटा है, हर 30 मिनट में 2 मिलीग्राम / किग्रा / घंटा की क्रमिक वृद्धि के साथ, जब तक कि अधिकतम 7 मिलीग्राम / किग्रा / घंटा नहीं हो जाता। मायोजाइम बच्चों, किशोरों, वयस्कों और बुजुर्गों को दिया जा सकता है।
मायोजाइम कैसे काम करता है?
मायोजाइम एक एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी है, जो एक ऐसी थेरेपी है जो रोगियों को वह एंजाइम प्रदान करती है जिसकी उनमें कमी होती है। मायोजाइम मानव एंजाइम अल्फा-ग्लूकोसिडेज को प्रतिस्थापित करने का काम करता है, जिसकी कमी पोम्पे रोग वाले लोगों में होती है। Myozyme में सक्रिय पदार्थ, alglucosidase alfa, 'पुनः संयोजक डीएनए प्रौद्योगिकी' नामक एक विधि द्वारा निर्मित मानव एंजाइम की एक प्रति है: एंजाइम एक कोशिका द्वारा बनाया जाता है जिसे एक जीन (डीएनए) प्राप्त होता है जो इसे एंजाइम का उत्पादन करने में सक्षम बनाता है। . यह प्रतिस्थापन एंजाइम कोशिकाओं में इसके संचय को रोकने वाले ग्लाइकोजन के क्षरण को बढ़ावा देता है।
मायोजाइम पर कौन से अध्ययन पढ़े गए हैं?
मायोजाइम का अध्ययन दो मुख्य अध्ययनों में किया गया है जिसमें कुल 39 शिशु और पोम्पे रोग वाले बच्चे शामिल हैं। इन रोगियों की तुलना पोम्पे रोग के रोगियों के "ऐतिहासिक तुलना समूह" से की गई थी, जिनका इलाज नहीं हुआ था और वे अध्ययन में भाग नहीं ले रहे थे। प्रभावशीलता के मुख्य संकेतक जीवित रोगियों की संख्या और उन रोगियों की संख्या थी जिन्हें श्वासयंत्र की आवश्यकता नहीं थी।
अन्य अध्ययनों ने 15 रोगियों में देर से शुरू होने वाली बीमारी के साथ मायोजाइम के प्रभाव को देखा है।
पढ़ाई के दौरान मायोजाइम से क्या फायदा हुआ?
पहले मुख्य अध्ययन में, 6 महीने से कम उम्र के बच्चों को शामिल करते हुए, मायोजाइम से उपचारित सभी 18 मरीज 18 महीने की उम्र में जीवित थे और उनमें से 15 को वेंटिलेशन की आवश्यकता नहीं थी, जबकि तुलना समूह इतिहासकार में 42 रोगियों में से केवल एक ही जीवित था। 18 महीने की उम्र में। छह महीने से साढ़े तीन साल की उम्र के बच्चों पर किए गए एक अन्य अध्ययन से परिणामों की पुष्टि हुई।
देर से शुरू होने वाली बीमारी में, मायोजाइम का प्रभाव परिवर्तनशील और मापने में अधिक कठिन पाया गया है।इस प्रकार की बीमारी में, अध्ययनों ने स्पष्ट लाभ नहीं दिखाया है।
मायोजाइम से जुड़ा जोखिम क्या है?
अध्ययनों के दौरान, मायोजाइम (10 में से 1 से अधिक रोगियों में) के सबसे आम दुष्प्रभाव टैचीकार्डिया (हृदय गति में वृद्धि), निस्तब्धता (लालिमा), खांसी, क्षिप्रहृदयता (सांस लेने की दर में वृद्धि), उल्टी, पित्ती (खुजली दाने), दाने थे। (दाने), पाइरेक्सिया (बुखार) और ऑक्सीजन संतृप्ति में कमी (रक्त में ऑक्सीजन के स्तर में कमी)। मायोज़ाइम के साथ रिपोर्ट किए गए दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।
मायोज़ाइम लेने वाले मरीज़ एंटीबॉडी (मायोज़ाइम के जवाब में उत्पादित प्रोटीन) विकसित कर सकते हैं। मायोज़ाइम की सुरक्षा और प्रभावकारिता पर इन एंटीबॉडी का प्रभाव अभी तक स्पष्ट नहीं है।
मायोज़ाइम का उपयोग उन लोगों में नहीं किया जाना चाहिए जो अल्ग्लुकोसिडेज़ अल्फ़ा या दवा के अन्य अवयवों के प्रति हाइपरसेंसिटिव (एलर्जी) हो सकते हैं।
मायोजाइम को क्यों मंजूरी दी गई है?
मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सीएचएमपी) ने फैसला किया कि पोम्पे रोग (अल्फा-ग्लूकोसिडेस की कमी) के पुष्टि निदान वाले रोगियों में दीर्घकालिक एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी के लिए मायोजाइम के लाभ इसके जोखिमों से अधिक हैं। समिति ने मायोजाइम के लिए विपणन प्राधिकरण देने की सिफारिश की।
मायोज़ाइम के लिए अभी भी कौन सी जानकारी की प्रतीक्षा है?
कंपनी रोग के देर से शुरू होने वाले रोगियों में मायोजाइम के प्रभाव का अध्ययन करना जारी रखेगी।
मायोजाइम के सुरक्षित उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए किए गए उपाय
मायोजाइम बनाने वाली कंपनी यह सुनिश्चित करने के लिए एक योजना बना रही है कि दवा का सुरक्षित रूप से उपयोग किया जाए, मुख्य रूप से मायोजाइम प्राप्त करने वाले रोगियों में एंटीबॉडी के विकास की निगरानी करके, पोम्पे रोग वाले सभी लोगों की रजिस्ट्री स्थापित करना, और यह सुनिश्चित करना कि रोगियों के डॉक्टरों को इसके बारे में पता है जलसेक के लिए संभावित रोगी प्रतिक्रियाएं।
मायोजाइम के बारे में और जानें
२९ मार्च २००६ को, यूरोपीय आयोग ने जेनजाइम यूरोप बी.वी. मायोजाइम के लिए एक "विपणन प्राधिकरण", पूरे यूरोपीय संघ में मान्य है।
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मायोजाइम ईपीएआर के पूर्ण संस्करण के लिए यहां क्लिक करें।
इस सारांश का अंतिम अद्यतन: ११-२००८।
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