नप्लेट - रोमिप्लोस्टिम

नेप्लेट क्या है?

नप्लेट एक पाउडर है जिसे इंजेक्शन के लिए घोल में बनाया जाता है। सक्रिय संघटक रोमिप्लोस्टिम होता है।

नप्लेट किसके लिए प्रयोग किया जाता है?

एनप्लेट का उपयोग वयस्कों में क्रोनिक इम्यून थ्रोम्बोसाइटोपेनिक पुरपुरा (आईटीपी) के साथ किया जाता है, एक ऐसी बीमारी जिसमें रोगी की प्रतिरक्षा प्रणाली प्लेटलेट्स (रक्त के घटक जो थक्के में योगदान करती है) को नष्ट कर देती है। आईटीपी रोगियों में प्लेटलेट्स की संख्या कम होती है और उन्हें रक्तस्राव का खतरा होता है।
एनप्लेट का उपयोग उन रोगियों में किया जाता है जो पहले से ही कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स या इम्युनोग्लोबुलिन जैसी दवाओं पर हैं और जिनकी तिल्ली को हटा दिया गया है यदि इन उपचारों ने काम नहीं किया है। दवा के उपयोग पर उन रोगियों में भी विचार किया जा सकता है जो आईटीपी थेरेपी पर हैं, जिनकी तिल्ली है और सर्जरी से गुजरने में असमर्थ हैं। प्लीहा एक अंग है जो प्लेटलेट्स के विनाश में भाग लेता है।
क्योंकि आईटीपी वाले रोगियों की संख्या कम है, इस बीमारी को 'दुर्लभ' माना जाता है, और 27 मई 2005 को एनप्लेट को 'अनाथ दवा' (दुर्लभ रोगों में इस्तेमाल की जाने वाली दवा) नामित किया गया था।
दवा केवल एक डॉक्टर के पर्चे के साथ प्राप्त की जा सकती है।

नप्लेट का उपयोग कैसे किया जाता है?

नप्लेट के साथ उपचार की निगरानी एक डॉक्टर द्वारा की जानी चाहिए जिसे रक्त विकारों के उपचार का अनुभव हो।
नप्लेट सप्ताह में एक बार त्वचा के नीचे इंजेक्शन के रूप में दी जाती है। शुरुआती खुराक रोगी के वजन पर निर्भर करती है और फिर प्लेटलेट काउंट को वांछित स्तर पर रखने के लिए प्रत्येक सप्ताह समायोजित किया जाता है। प्लेटलेट्स बहुत अधिक स्तर तक पहुंचने पर उपचार रोका जा सकता है।
यदि प्लेटलेट की संख्या रक्तस्राव के जोखिम को कम करने के लिए पर्याप्त उच्च तक नहीं पहुंचती है, तो अधिकतम खुराक पर चार सप्ताह के उपचार के बाद नप्लेट थेरेपी बंद कर दी जानी चाहिए। लीवर या किडनी की समस्या वाले रोगियों में सावधानी के साथ नप्लेट का उपयोग किया जाना चाहिए क्योंकि इस समूह में इसका औपचारिक अध्ययन नहीं किया गया है।

नेप्लेट कैसे काम करता है?

एनप्लेट में सक्रिय पदार्थ, रोमिप्लोस्टिम, एक दवा है जो प्लेटलेट्स के उत्पादन को उत्तेजित करती है। "शरीर में, "थ्रोम्बोपोइटिन" नामक एक हार्मोन अस्थि मज्जा में प्लेटलेट्स के उत्पादन को उत्तेजित करता है। रोमिप्लोस्टिम एक प्रोटीन बनाया गया है (विशेष रूप से डिज़ाइन किया गया) ताकि यह बंध सके
थ्रोम्बोपोइटिन रिसेप्टर्स और उन्हें उत्तेजित करते हैं। थ्रोम्बोपोइटिन की क्रिया का अनुकरण करके, रोमिप्लोस्टिम रक्त में प्लेटलेट्स की संख्या को बढ़ाकर प्लेटलेट्स के उत्पादन को उत्तेजित करता है।
रोमिप्लोस्टिम 'पुनः संयोजक डीएनए प्रौद्योगिकी' नामक एक विधि द्वारा निर्मित होता है: यह एक जीवाणु द्वारा बनाया जाता है जिसे एक जीन (डीएनए) प्राप्त हुआ है, जो इसे रोमिप्लोस्टिम का उत्पादन करने में सक्षम बनाता है।

नप्लेट पर क्या अध्ययन किए गए हैं?

मनुष्यों में अध्ययन करने से पहले नेप्लेट के प्रभावों का प्रायोगिक मॉडल में परीक्षण किया गया था।
क्रोनिक आईटीपी वाले वयस्कों में दो मुख्य अध्ययनों में एनप्लेट की तुलना प्लेसबो (एक डमी उपचार) से की गई है। पहले अध्ययन में 63 मरीज शामिल थे जिनकी तिल्ली पहले ही निकल चुकी थी लेकिन जिनकी बीमारी अभी तक नियंत्रित नहीं हुई थी। दूसरे अध्ययन में 62 रोगी शामिल थे जिनके पास अभी भी एक प्लीहा था और जो अतीत में आईटीपी के लिए चिकित्सा पर थे।
दोनों अध्ययनों में, प्रभावशीलता का मुख्य उपाय उन रोगियों की संख्या थी जिनके पास उपचार के लिए एक स्थायी प्रतिक्रिया थी, यानी 24 सप्ताह की उपचार अवधि के अंतिम आठ हफ्तों में से कम से कम छह के लिए प्लेटलेट की संख्या 50 मिलियन प्रति मिलीलीटर से अधिक थी। अन्य आईटीपी दवाओं की आवश्यकता। 30 मिलियन प्रति मिलीलीटर से कम प्लेटलेट की संख्या आईटीपी रोगियों को रक्तस्राव के खतरे में डालती है, जबकि सामान्य स्तर 150 से 400 मिलियन प्रति मिलीलीटर के बीच होता है।

पढ़ाई के दौरान नप्लेट को क्या फायदा हुआ?

रक्त प्लेटलेट की संख्या बढ़ाने में प्लेसीबो की तुलना में एनप्लेट अधिक प्रभावी था। जिन रोगियों की तिल्ली को हटा दिया गया था, उनके अध्ययन में, 38% रोगियों में 21 में से किसी की तुलना में एनप्लेट उपचार (42 में से 16) के लिए लंबे समय तक चलने वाली प्रतिक्रिया थी। प्लेसबो प्राप्त करने वाले रोगी प्लीहा के रोगियों के अध्ययन में, ६१% रोगियों में नैप्लेट (४१ में से २५) के साथ उपचार के लिए एक स्थायी प्रतिक्रिया थी, जबकि ५% रोगियों ने प्लेसबो (२१ में से १) प्राप्त किया था।

नप्लेट से जुड़ा जोखिम क्या है?

एनप्लेट के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव (10 में से 1 से अधिक रोगियों में देखा गया) सिरदर्द है। एनप्लेट के साथ रिपोर्ट किए गए दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।
एनप्लेट का उपयोग उन लोगों में नहीं किया जाना चाहिए जो रोमिप्लोस्टिम के लिए हाइपरसेंसिटिव (एलर्जी) हो सकते हैं, किसी भी अन्य पदार्थ या प्रोटीन द्वारा उत्पादित "इशरीकिया कोली (एक जीवाणु)।

नेप्लेट को क्यों मंजूरी दी गई है?

मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सीएचएमपी) ने नोट किया कि एनप्लेट की प्रभावकारिता उन दोनों रोगियों में प्रदर्शित की गई है जिनकी प्लीहा हटा दी गई थी और जिनकी अभी भी उनकी प्लीहा थी। हालांकि, चूंकि प्लीहा को हटाना आईटीपी के लिए एक संभावित इलाज है, समिति ने निर्णय लिया कि एनप्लेट का उपयोग केवल तिल्ली के रोगियों में किया जाना चाहिए यदि वे सर्जरी नहीं कर सकते हैं। इसलिए, सीएचएमपी ने फैसला किया कि एनप्लेट के लाभ रोगियों में इसके जोखिम से अधिक हैं। क्रोनिक इम्यून थ्रोम्बोसाइटोपेनिक (इडियोपैथिक) पुरपुरा वाले स्प्लेनेक्टोमाइज्ड वयस्क जो अन्य के लिए दुर्दम्य हैं उपचार और जिसे गैर-स्प्लेनेक्टोमाइज्ड वयस्क रोगियों के लिए दूसरी पंक्ति के उपचार के रूप में माना जा सकता है, जिनमें सर्जरी को contraindicated है। समिति ने नप्लेट के लिए एक विपणन प्राधिकरण देने की सिफारिश की।

नप्लेट के सुरक्षित उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं?

एनप्लेट बनाने वाली कंपनी प्रत्येक सदस्य राज्य में डॉक्टरों को सूचना किट प्रदान करेगी। किट में एनप्लेट की सुरक्षा और प्रभावकारिता के बारे में जानकारी शामिल होगी और डॉक्टरों को दवा का उपयोग करने के तरीके और रोगियों के साथ एनप्लेट के लाभों और जोखिमों पर चर्चा करने की आवश्यकता के बारे में याद दिलाने के लिए नोट्स शामिल होंगे। डॉक्टरों को एक "खुराक कैलकुलेटर" भी मिलेगा जो उनकी मदद करेगा इंजेक्ट करने के लिए एनप्लेट की मात्रा की गणना करें। ये वॉल्यूम कभी-कभी बहुत छोटे हो सकते हैं।

नेप्लेट के बारे में अन्य जानकारी:

04 फरवरी 2009 को, यूरोपीय आयोग ने एमजेन यूरोप बी.वी. Nplate के लिए एक "विपणन प्राधिकरण", पूरे यूरोपीय संघ में मान्य है।
नेप्लेट के लिए अनाथ औषधीय उत्पादों की समिति की राय के सारांश के लिए, यहां क्लिक करें।
एनप्लेट के ईपीएआर के पूर्ण संस्करण के लिए, यहां क्लिक करें।

इस सारांश का अंतिम अद्यतन: 12-2008।

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