कुवन - सैप्रोप्टेरिन डाइहाइड्रोक्लोराइड

कुवन क्या है?

कुवन एक दवा है जिसमें सक्रिय पदार्थ सैप्रोप्टेरिन डाइहाइड्रोक्लोराइड होता है। यह हल्के पीले रंग की घुलनशील गोलियों (100 मिलीग्राम) के रूप में उपलब्ध है।

कुवन किसके लिए प्रयोग किया जाता है?

कुवन का उपयोग आनुवंशिक विकार फेनिलकेटोनुरिया (पीकेयू) या टेट्राहाइड्रोबायोप्टेरिन (बीएच 4) की कमी वाले रोगियों में हाइपरफेनिलएलनिनमिया (एचपीए, रक्त में फेनिलएलनिन का उच्च स्तर) के इलाज के लिए किया जाता है। इन विकारों वाले रोगी अमीनो एसिड को परिवर्तित नहीं कर सकते हैं। फेनिलएलनिन (खाद्य प्रोटीन में पाया जाता है) ) टायरोसिन (एक अन्य अमीनो एसिड) के लिए। इससे रक्त में फेनिलएलनिन का निर्माण होता है जो मस्तिष्क और तंत्रिका तंत्र की समस्याओं का कारण बन सकता है।
कुवन वयस्कों और बच्चों में इस्तेमाल किया जा सकता है। कम से कम चार साल की उम्र के पीकेयू के कारण एचपीए वाले बच्चों में कुवन का उपयोग करने के लिए संकेत दिया गया है। चार साल से कम उम्र के पीकेयू के कारण एचपीए वाले बच्चों में दवा का अध्ययन नहीं किया गया है। BH4 की कमी के कारण HPA वाले सभी उम्र के बच्चों में Kuvan का उपयोग किया जा सकता है।
कुवन उपचार केवल उन रोगियों में जारी रखा जाना चाहिए जो दवा के लिए पर्याप्त प्रतिक्रिया देते हैं।
क्योंकि एचपीए के रोगियों की संख्या कम है, इस बीमारी को 'दुर्लभ' माना जाता है और 8 जून 2004 को कुवन को 'अनाथ दवा' (दुर्लभ रोगों में इस्तेमाल होने वाली दवा) नामित किया गया था।
दवा केवल एक डॉक्टर के पर्चे के साथ प्राप्त की जा सकती है।

कुवन का उपयोग कैसे किया जाता है?

पीकेयू और बीएच4 की कमी के उपचार में अनुभवी चिकित्सक द्वारा कुवन थेरेपी शुरू और पर्यवेक्षण की जानी चाहिए। रोगी के आहार में फेनिलएलनिन और प्रोटीन की मात्रा की निगरानी की जानी चाहिए ताकि यह सुनिश्चित हो सके कि रक्त फेनिलएलनिन का स्तर और पोषण संतुलन नियंत्रित है। कुवन दीर्घकालिक उपयोग के लिए अभिप्रेत है।
कुवन की खुराक मरीज के वजन पर निर्भर करती है। पीकेयू वाले मरीजों को दिन में एक बार 10 मिलीग्राम प्रति किलोग्राम शरीर के वजन से शुरू करना चाहिए और बीएच 4 की कमी वाले लोगों को दिन में एक बार 2 - 5 मिलीग्राम / किग्रा से शुरू करना चाहिए। एक सप्ताह के बाद, यदि रोगी ने उपचार का जवाब नहीं दिया है, तो खुराक को प्रतिदिन एक बार 20 मिलीग्राम / किग्रा तक समायोजित किया जा सकता है। संतोषजनक प्रतिक्रिया s "का अर्थ है रक्त फेनिलएलनिन के स्तर में कम से कम 30% या चिकित्सक द्वारा निर्धारित स्तर तक कमी। यदि यह प्रतिक्रिया एक महीने के बाद प्राप्त होती है, तो रोगी को" उत्तरदायी "के रूप में वर्गीकृत किया जाता है और वह कुवन लेना जारी रख सकता है।
कुवन को भोजन के साथ प्रतिदिन एक ही समय पर लिया जाता है, खासकर सुबह के समय।रोगी द्वारा घोल पीने से पहले गोलियां एक गिलास पानी में घुल जाती हैं। BH4 की कमी वाले कुछ रोगियों के लिए, खुराक को कभी-कभी सर्वोत्तम प्रभाव के लिए दिन के दौरान दो या तीन खुराक में विभाजित करने की आवश्यकता होती है। 65 वर्ष से अधिक आयु के रोगियों और लीवर या किडनी की समस्या वाले रोगियों में सावधानी के साथ कुवन का उपयोग किया जाना चाहिए।

कुवन कैसे काम करता है?

रक्त में फेनिलएलनिन का उच्च स्तर "फेनिलएलनिन हाइड्रॉक्सिलेज़" एंजाइम द्वारा फेनिलएलनिन को टाइरोसिन में बदलने की समस्या के कारण होता है। पीकेयू के रोगियों में एंजाइम का एक दोषपूर्ण संस्करण होता है और बीएच 4 की कमी वाले रोगियों में बीएच 4 का निम्न स्तर होता है। "कोफ़ैक्टर" जो एंजाइम को ठीक से काम करने के लिए कार्य करता है। कुवन का सक्रिय संघटक, सैप्रोप्टेरिन डाइहाइड्रोक्लोराइड, BH4 की एक सिंथेटिक प्रति है। PKU में, यह दोषपूर्ण एंजाइम की गतिविधि को बढ़ाकर कार्य करता है, और BH4 की कमी में यह कॉफ़ेक्टर की जगह लेता है। यह बहाल करने में मदद करता है एंजाइम की फेनिलएलनिन को टाइरोसिन में बदलने की क्षमता, रक्त में फेनिलएलनिन के स्तर को कम करती है।

कुवन पर क्या अध्ययन किए गए हैं?

मनुष्यों में अध्ययन करने से पहले कुवन के प्रभावों का पहली बार प्रयोगात्मक मॉडल में परीक्षण किया गया था।
पीकेयू रोगियों के उपचार के लिए कुवन का अध्ययन दो मुख्य अध्ययनों में किया गया है, जिसमें कुवन की प्लेसबो से तुलना की गई है। अध्ययन में भाग लेने वाले सभी रोगियों ने कुवन के पहले आठ-दिवसीय पाठ्यक्रम के प्रति प्रतिक्रिया दिखाई थी, लेकिन अध्ययन शुरू होने से पहले दवा के बिना कम से कम एक सप्ताह की अवधि बिताई थी।
पहले अध्ययन में आठ साल और उससे अधिक उम्र के 89 मरीज शामिल थे जिन्होंने सख्त आहार का पालन नहीं किया। प्रभावशीलता का मुख्य उपाय छह सप्ताह में रक्त फेनिलएलनिन के स्तर में कमी थी।
दूसरे अध्ययन में चार से 12 साल के बीच के 46 बच्चे शामिल थे, जो फेनिलएलनिन के नियंत्रित स्तर के साथ डाइटिंग कर रहे थे। चिकित्सा के तीसरे सप्ताह से, रक्त फेनिलएलनिन के स्तर के आधार पर हर दो सप्ताह में आहार को समायोजित किया जाता है। प्रभावशीलता का मुख्य उपाय फेनिलएलनिन की मात्रा में परिवर्तन था जो बच्चों को रक्त फेनिलएलनिन को वांछित स्तर पर रखते हुए भोजन के माध्यम से मिल सकता था। अध्ययन 10 सप्ताह तक चला।
BH4 की कमी वाले रोगियों के उपचार के लिए, कंपनी ने सैप्रोप्टेरिन डाइहाइड्रोक्लोराइड पर प्रकाशित साहित्य में उपलब्ध तीन अध्ययनों के परिणाम प्रस्तुत किए। इनमें से एक अध्ययन में औसतन 15.5 महीने तक इलाज किए गए 16 रोगियों को शामिल किया गया था।

पढ़ाई के दौरान कुवन को क्या फायदा हुआ?

पीकेयू के इलाज के लिए कुवन प्लेसीबो से ज्यादा कारगर था। पहले अध्ययन में, अध्ययन की शुरुआत में रक्त फेनिलएलनिन का स्तर लगभग 867 "माइक्रोमोल प्रति लीटर" था। पीकेयू के बिना लोगों में सामान्य स्तर लगभग 60 माइक्रोमोल प्रति लीटर है। छह सप्ताह के बाद, फेनिलएलनिन का स्तर 236 माइक्रोमोल प्रति लीटर कम हो गया था। कुवन लेने वाले रोगियों में और प्लेसबो लेने वाले रोगियों में प्रति लीटर 3 माइक्रोमोल्स की वृद्धि हुई। दूसरे अध्ययन में, कुवन लेने वाले बच्चे अपने आहार के माध्यम से औसतन 17.5 मिलीग्राम अधिक फेनिलएलनिन ले सकते हैं। शरीर के वजन के प्रति पाउंड 10 सप्ताह के बाद हर दिन, प्लेसबो लेने वाले बच्चों के लिए 3.3 मिलीग्राम अधिक की तुलना में।
BH4 की कमी वाले रोगियों के अध्ययन में, रोगियों ने सैप्रोप्टेरिन डाइहाइड्रोक्लोराइड लेते समय रक्त फेनिलएलनिन के स्तर और अन्य रोग मार्करों में सुधार दिखाया।

कुवन से जुड़ा जोखिम क्या है?

कुवन (10 में से 1 से अधिक रोगियों में देखा गया) के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव सिरदर्द और बहती नाक (बहती नाक) हैं। कुवन के साथ रिपोर्ट किए गए दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज पत्रक देखें।
कुवन का उपयोग उन लोगों में नहीं किया जाना चाहिए जो सैप्रोप्टेरिन डाइहाइड्रोक्लोराइड या किसी अन्य पदार्थ के प्रति हाइपरसेंसिटिव (एलर्जी) हो सकते हैं।

कुवन को क्यों मंजूरी दी गई है?

मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सीएचएमपी) ने निर्णय लिया कि कुवन के लाभ पीकेयू और बीएच4 की कमी वाले वयस्क और बाल रोगियों में एचपीए के उपचार के लिए इसके जोखिमों से अधिक हैं, जो इस चिकित्सा के लिए उत्तरदायी हैं। समिति ने विपणन की मंजूरी देने की सिफारिश की कुवन के लिए प्राधिकरण।

कुवन के बारे में अन्य जानकारी:

2 दिसंबर 2008 को, यूरोपीय आयोग ने मर्क केजीए को कुवन के लिए एक "विपणन प्राधिकरण" प्रदान किया, जो पूरे यूरोपीय संघ में मान्य था।
कुवन के लिए अनाथ औषधीय उत्पादों की समिति की राय के सारांश के लिए, यहां क्लिक करें।
कुवन के ईपीएआर के पूर्ण संस्करण के लिए, यहां क्लिक करें।

इस सारांश का अंतिम अद्यतन: 10-2008।

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